专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成乌海市某某摩托车销售专卖店疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成乌海市某某摩托车销售专卖店新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 红火蚁有啥危害,如何防治?看看专家怎么说!2024-05-14 10:56:01 来源:健康中国微信公众号2024-05-20
- 3月29日,江苏省无锡市发布无锡市区2024年国有建设用地供应计划,土地供应总量3620公顷,同比减少12.49%。其中:商服用地50公顷,工矿仓储用地1119公顷,同比增长52.45%;科研设计用地2024-05-20
- 常熟市风光 IC 资料图据微信公众号“常熟发布”3月31日消息,江苏省常熟市发布促进房地产市场平稳健康发展11条工作措施。实施购房补贴文件要求,实行契税补贴。对购买首套住房实行契税补贴。补贴时间:202024-05-20
- 2024年4月25日为我国第38个“全国儿童预防接种日”,宣传主题为“共同行动 接种疫苗 为全生命周期护航”。温州医科大学附属第二医院、育英儿童医院儿童预防接种咨询门诊副主任医师余刚在接受采访时表示,2024-05-20
一线老师:课堂上听课的学生寥寥无几,大半时间都用来维持纪律了
教师职业还有幸福感吗?可能在很多人看来,目前老师这个职业还是不错的,待遇稳定假期长。但一线老师很多都表示,教学越来没激情和幸福感了,大家都在盼着早点退休。看看这位老师说:“作为从教30多年的老师,现在2024-05-20- 北京商报讯记者 王寅浩)4月29日,万科披露2024年第一季度报告。报告显示,2024年一季度万科实现营业收入615.9亿元,同比下降10%。其中,房地产开发业务贡献营业收入466.7亿元,同比下降12024-05-20
最新评论